Zastrzyk czy tabletka? Pacjenci z HAE apelują
Pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) walczą o refundację kolejnego leku zapobiegającego napadom choroby. Aktualnie profilaktyka podawana w zastrzykach. Dostępny jest również innowacyjny lek w tabletkach, który chory może przyjmować w domu.
Z tego artykułu dowiesz się:
- O jaki lek walczą pacjenci z HAE.
- Jak obecnie wygląda profilaktyka.
- Jak powinna wyglądać zdaniem organizacji pacjenckiej.
Co to jest HAE?
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka, niebezpieczna choroba powodująca występowanie zagrażających życiu obrzęków. Przyczyną jest niedobór białka - C1inhibitora - który powoduje skłonność do wzmożonej produkcji bradykininy pod wpływem różnych bodźców. Bradykinina rozszerza naczynia kapilarne i powoduje wzrost ich przepuszczalności, co jest bezpośrednią przyczyną powstawania obrzęków. Choroba dziedziczona jest autosomalnie dominująco - ryzyko odziedziczenia przez dzieci wynosi 50 procent. Możliwe jest również wystąpienie spontanicznej mutacji genu C1-Inhibitora.
Obrzęki HAE:
- powstają w tkance podskórnej (dłonie, stopy, twarz, szyja, układ moczowo-płciowy),
- narastają powoli (do 24h),
- bez świądu, zmian pokrzywkowych i obrzęku błon śluzowych,
- powodują dolegliwości narządowe (uczucie przeszkody w gardle, zaburzenia połykania, duszność, napadowy ból brzucha),
- w skrajnych przypadkach zagrażają życiu (niedrożność przewodu pokarmowego, bezdech),
- mają charakter samoograniczający się.
Leczenie HAE jest trudne - objawy są oporne na glikokortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe. Konieczne jest podawanie specjalistycznych leków. Najlepiej profilaktycznych, bo w przypadku HAE dostępna jest profilaktyka.
Doustna profilaktyka
Chorzy z HAE jeżdżą do szpitala na zastrzyki, tymczasem są już dostępne leki w tabletkach. - Jest to również innowacyjne leczenie, które nie wiąże się z iniekcjami, a przewlekłym stosowaniem tabletek, raz dziennie - mówi Michał Rutkowski, współzałożyciel, prezes Zarządu Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym Pięknie Puchnę, wiceprezydent międzynarodowej organizacji parasolowej działającej na rzecz chorych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym HAE International.
O jaki lek chodzi? - Berotralstat. W trakcie postępowania refundacyjnego Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał rekomendację, w oparciu o analizy przeprowadzone bez uwzględnienia stanowiska pacjentów, że w tym zakresie potrzeba jest wyczerpana, co nie jest prawdą. To leczenie również jest bardzo potrzebne, pora uprościć dostęp do leków - przekonuje Rutkowski.
Źródło: Radio ZET
![Kadr z serialu](https://s.eurozet.pl/cbz/2026/04/17/4808e4f5/2182450-179x101-e11aa39f80.png "Kadr z serialu "Czterdziestolatek"")
