Oceń
Autyzm to całościowe zaburzenie rozwoju, charakteryzujące się występowaniem deficytów w 11 obszarach mózgu odpowiadających za procesy niższego rzędu (dotyk, ból, odczuwanie temperatury) i wyższego rzędu (język, zdolności poznawcze, elastyczność umysłowa). Ponieważ wciąż nie zidentyfikowano mechanizmu patologii, nie ma jednej skutecznej terapii, a zatwierdzone leki mają dużo skutków ubocznych. Za sprawą izraelskich naukowców właśnie pojawiło się "światełko w tunelu".
Lek na autyzm
Badacze ze Szkoły Farmacji na Wydziale Medycyny Uniwersytetu Hebrajskiego w Jerozolimie, pod wodzą dr. Haithama Amala, odkryli bezpośredni związek pomiędzy poziomem tlenku azotu w mózgu a autyzmem - donosi "Times of Israel". Badania przeprowadzone na myszach laboratoryjnych wykazały, że wzrost tlenku azotu w mózgu nasila symptomy autyzmu, podczas gdy zmniejszanie poziomu tego związku redukuje niepożądane objawy.
Jak przypomina dziennik "Haaretz", dwie zatwierdzone przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) metody leczenia autyzmu, pierwotnie opracowane na potrzeby schizofrenii, mają poważne skutki uboczne. "Najnowsze wyniki badań dodają zmienną, która była nieznana i trudna do zidentyfikowania. To ważna i pionierska praca" - skomentował prof. Kobi Rosenblum z wydziału neurobiologii Uniwersytetu w Hajfie.
Uniwersytet Hebrajski podpisał już umowę z jedną z amerykańskich firm farmaceutycznych na opracowanie leku, obniżającego poziom tlenku azotu w mózgu. Przed nami kilka lat oczekiwania na wyniki badań klinicznych.
Badania kliniczne - fazy
Badania kliniczne to skomplikowany proces poprzedzony testami przedklinicznymi na zwierzętach. Spośród kilku tysięcy cząsteczek naukowcy wybierają kilkaset o największym potencjale. Badania przedkliniczne pozwalają wyselekcjonować kilka cząsteczek najskuteczniejszych i najbezpieczniejszych, które trafiają do badań klinicznych.
4 fazy badań klinicznych:
- Nowy produkt podawany jest grupie kilku-kilkudziesięciu zdrowych osób. Sprawdzane jest bezpieczeństwo, czyli: dawka, czas pozostawania w organizmie i toksyczność danego preparatu.
- Preparat podawany jest kilkudziesięciu-kilkuset osobom z określoną chorobą. Dalej monitorowane jest bezpieczeństwo oraz dodatkowo skuteczność danej substancji.
- Nowy preparat podawany jest kilkuset-kilku tysiącom osób w celu porównania z dostępnym standardem terapeutycznym.
- Ostatnia faza badań klinicznych prowadzona jest już po dopuszczeniu preparatu do obrotu. Monitorowane są skutki w dłuższej perspektywie czasowej ok. 10 lat.
Źródła: "The NO Answer for Autism Spectrum Disorder" H. Amal i in., Advanced Medicine 2023, Agencja Badań Medycznych, PAP
Oceń artykuł
Dzieje się
