To choroba całej rodziny. „Toczymy walkę o każdy dzień”
29 sierpnia w Warszawie odbył się Kongres Zdrowia Dzieci i Młodzieży. Tematem otwierającym wydarzenie było zdrowie psychiczne najmłodszych pacjentów. Kolejne dyskusje skupiały się na profilaktyce i dostępie do ochrony zdrowia, między innymi w chorobach rzadkich, w tym mukowiscydozy. Wszystkie takie choroby łączy jedno – ogromne obciążenie psychiczne, które dotyka całe rodziny.
Mukowiscydoza to choroba, wokół której toczy się życie całej rodziny chorego. Według raportu opublikowanego przez firmę PEX, aż połowa opiekunów dzieci poniżej 11 roku życia chorujących na mukowiscydozę, musi rezygnować z pracy. Terapia wiąże się z codziennymi czynnościami, których nie da się pogodzić z obowiązkami zawodowymi. W przypadku większości pacjentów procedury terapeutyczne zajmują kilka godzin dziennie (lub więcej). W takiej sytuacji potrzeby bliskich chorego schodzą na drugi plan.
– Zajęcie się dzieckiem z mukowiscydozą to przynajmniej 4 godziny dziennie poświęcone na fizjoterapię, inhalacje, drenaże. Oprócz tego konieczna jest regularna sterylizacja sprzętu medycznego. To ogrom czasu, który jest konieczny do tego żeby o dziecko zadbać. Pamiętajmy o tym, że często potrzeby rodzeństwa schodzą na drugi plan. Nowoczesne leki pozawalają na znaczne ograniczenie wielu tych procedur, dzięki czemu zostaje więcej czasu na wspólne spędzanie czasu nie związane z chorobą – mówiła podczas Kongresu Zdrowia Dzieci i Młodzieży Sylwia Ból, mama dziecka chorującego na mukowiscydozę i członkini zarządu Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.
To niejedyne trudności, z jakimi borykają się rodziny chorych.
Dostęp do terapii to los na loterii. Nie każdy ma szczęście
Zgodnie z programem lekowym mukowiscydozy w Polsce, dostęp do nowoczesnej terapii mają pacjenci od 12 roku życia, ze ściśle określonymi mutacjami. O ile sama refundacja była dla pacjentów długo wyczekiwanym cudem, nie każdy może z niej skorzystać. Ograniczenia podzieliły pacjentów. W Polsce nadal tysiące chorych dosłownie walczy o każdy dzień życia. Każde zaostrzenie choroby może mieć tragiczne skutki dla pacjentów.
Ten przełom, który nastąpił w zeszłym roku, czyli włączenie leków przyczynowych do programu był ogromną rewolucją i nadzieją dla pacjentów. Wiemy, że ci którzy otrzymują leki przyczynowe, o wiele lepiej funkcjonują. Są też pacjenci, którzy od kiedy zaczęli przyjmować leki przyczynowe, nie potrzebują już przeszczepu płuc, co jest ogromną zmianą – podkreślała pani Sylwia.
W UE zarejestrowano terapię modulatorami CFTR dla osób od 6 roku życia, którzy posiadają przynajmniej jedną mutację F508del i drugą dowolną. Stało się to niedługo po ogłoszeniu refundacji dla polskich pacjentów powyżej 12 roku życia. Tym samym grupa pacjentów, którym rekomendowane jest nowoczesne leczenie poszerzyła się o osoby młodsze, jak i te, które do tej pory nie mogły skorzystać z refundacji przez ograniczenia związane z typem mutacji genu CFTR. W Ministerstwie Zdrowia trwają pracę nad rozszerzeniem programu. Zgodnie z zapowiedziami urzędników, miało się to stać możliwie jak najszybciej. Czas mija, a dla pacjentów ma on ogromne znaczenie.
Mukowiscydoza może być chorobą przewlekłą
Rewolucyjna terapia diametralnie odmienia życie pacjentów i ich rodzin. Dzięki niej mogą żyć normalnie: wracają do pracy, zakładają rodziny, wiodą życie bez ciągłego bólu i strachu o przyszłość.
– Im szybciej pacjenci otrzymają te leki, tym lepiej będą funkcjonować. W tej chwili mamy tak naprawdę trzy grupy chorych. Jedna to ci, którzy są objęci programem lekowym. Druga grupa to osoby, na które leki przyczynowe niestety nie działają, ze względu na specyficzną mutację genu CFTR. To około 10 proc. wszystkich pacjentów. Mamy też grupę, na którą te leki działają bardzo dobrze, ale nie jest ona włączona do programu lekowego w Polsce. Oni z kolei dzielą się na tych, którzy czekają na obniżenie granicy wieku kwalifikującej do programu lub rozszerzenie kryterium mutacji genu, które w obecnym kształcie jest bardzo ograniczone – tłumaczyła Pani Sylwia.
By utrzymać pacjentów w jak najlepszej kondycji zdrowotnej, wskazane jest jak najwcześniejsze wdrożenie terapii. Zmiany, które następują między innymi w płucach i innych organach nie są odwracalne, a sama choroba przebiega różnie u różnych pacjentów.
Pacjenci, których życie odmieniło się dzięki lekom, mogą odetchnąć z ulgą. Środowisko chorych przyjęło pierwszą decyzję refundacyjną z ogromnym entuzjazmem. Ci którzy już wtedy wiedzieli, że muszą jeszcze poczekać na rozszerzenie programu, nie spodziewali się, że będzie to tak długo trwało.
– Jestem mamą dziecka, które czeka na rozszerzenie refundacji. Minął już rok od pierwszej decyzji Ministerstwa Zdrowia. Nam czeka się coraz trudniej. Widzimy efekty tego leczenia na co dzień wśród podopiecznych Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą. Chcielibyśmy żeby nasze dzieci i inni pacjenci też otrzymali tę szansę. Dla zdrowia pacjentów liczy się czas – mówi Sylwia Ból.
Lekcje Empatii
Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą Oddział w Gdańsku pomaga podopiecznym w różny sposób. Oprócz wsparcia finansowego i rzeczowego, prowadzi projekt „Lekcje Empatii”. Są dedykowane dla uczniów i kadry pedagogicznej.
Jeśli będzie taka możliwość, chcemy rozszerzyć nasze działania nawet na całą Polskę. To szalenie ważny projekt bo dzieci z każdą chorobą przewlekłą, potrzebują zrozumienia. W momencie kiedy pojawia się w szkole dziecko z mukowiscydozą nie tylko rówieśnicy, ale i kadra pedagogiczna niejednokrotnie wie niewiele na temat choroby. Trudno się dziwić im obawom i lękowi. Dlatego też prowadzimy lekcje empatii pokazujące dzieciom i młodzieży, jak można wspierać kolegę czy koleżankę z mukowiscydozą. Ponadto, prowadzimy te lekcje oddzielnie dla kadry pedagogicznej, która może wesprzeć swoich uczniów z chorobą w jeszcze inny sposób niż rówieśnicy – mówiła Sylwia Ból, która jest jedną z inicjatorów programu.
Tu się dzieje
