Najdroższy lek w historii dopuszczony do obrotu: 2 mln dolarów za godzinny wlew

28.05.2019 15:53
Najdroższy lek w historii
fot. Shutterstock

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła najdroższą terapię w historii. Godzinne leczenie przekracza sumę 2 mln dolarów. Producent od razu zaproponował system ratalny.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła do obrotu najdroższy lek na świecie. Koszt terapii to ponad 2 mln dolarów.

Zolgensma szwajcarskiej firmy Novartis to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. Uszkodzony gen uniemożliwia organizmowi wytwarzanie wystarczającej ilości białka, które pozwala nerwom kontrolującym ruch pracować. Bez białka nerwy obumierają. Nowa terapia pozwala na dostarczenie zdrowej kopii genu. To zatrzymuje degenerację komórek nerwowych. Niemowlęta, którym podano Zolgensma po sześciu miesiącach, przestały tracić kontrolę nad mięśniami, choć lek nie może odwrócić uszkodzeń.

Dowiedz się więcejRdzeniowy zanik mięśni: typy, objawy SMA. Co warto wiedzieć?

FDA zatwierdziła leczenie dla wszystkich dzieci w wieku poniżej 2 lat, z potwierdzoną testem genetycznym diagnozą SMA, którymkolwiek z czterech typów choroby. Rokrocznie, tylko w USA, problem dotyka około 400 dzieci. Terapia jest jednorazową infuzją, która trwa około godziny.

Novartis poinformował, że pozwoli ubezpieczycielom rozłożyć płatność na pięć lat, raty po 425 tys. dol. rocznie, i udzieli częściowych rabatów, jeśli leczenie nie zadziała.

Źródło: medicalxpress.com