Sparaliżowani mogą odzyskać czucie w rękach? Przełomowe efekty terapii genowej

Monika Piorun
15.06.2018 15:11
Terapia genowa: nadzieja dla sparaliżowanych, przełomowe wyniki badań na szczurach
fot. Shutterstock

Badacze z King's College London za pomocą terapii genowej doprowadzili do odzyskania sprawności nerwów u szczurów z uszkodzeniem kręgosłupa. Wystarczył jeden zastrzyk, by sparaliżowane wcześniej gryzonie zaczęły wyciągać odrętwiałe łapki po... cukier. Czy wkrótce osoby, które nie mogą poruszać kończynami, będą mogły być znowu sprawne? Eksperci twierdzą, że wreszcie udało się uzyskać na to przekonujące dowody.

Przełom w medycynie? Zdaniem Brytyjczyków udało się dokonać znaczącego kroku w rozwoju badań, które wkrótce mogą zapewnić niepełnosprawnym odzyskiwanie czucia w sparaliżowanych kończynach. Może w tym pomóc terapia genowa, którą zastosowano u szczurów z uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Przyniosła tak niesamowite efekty, że za pomocą zaledwie jednego zastrzyku udało się doprowadzić do tego, że gryzonie zaczęły poruszać łapkami, które wcześniej były sparaliżowane. 

Terapia genowa może pomagać odzyskać czucie w sparaliżowanych kończynach

Naukowcy przetestowali na nich innowacyjną metodę regeneracji uszkodzonej tkanki w rdzeniu kręgowym. Badacze wykorzystali w tym celu uszkodzone tkanki tworzące rodzaj gęstych blizn, które powstają przy urazach kręgosłupa i uniemożliwiają tworzenie nowych połączeń pomiędzy komórkami nerwowymi. Za pomocą terapii genowej spowodowali, że komórki samoistnie zaczęły wytwarzać enzym zwany chondroitynazą, który prowadzi do rozkładu blizny, umożliwiając jednocześnie regenerację sieci komórek nerwowych.

Enzym ten doprowadzono w wybrane miejsce za pomocą wirusa, na który wpływa specjalny lek. Sposób ten działa jak „włącznik” pobudzający niezbędne obszary, które, jeśli tylko nie są dalej potrzebne, mogą być „wyłączone”.

Profesor Elizabeth Bradbury z Instytutu Psychiatrii, Psychologii i Neuronauki (IoPPN) wyjaśnia, że rezultaty nowej metody są zdumiewające:

Najbardziej ekscytuje nas to, że możemy dokładnie kontrolować, jak długo terapia jest realizowana za pomocą swoistego „przełącznika” genów. Oznacza to, że możemy zapewnić optymalną ilość czasu potrzebnego na odzyskanie sprawności.

Terapia genowa stwarza możliwość leczenia dużych obszarów rdzenia kręgowego za pomocą tylko jednego zastrzyku, a przy pomocy przełącznika możemy „wyłączyć” dany gen, gdy nie jest już potrzebny.

* (Chcesz oglądać filmik z polskimi napisami? Pamiętaj, żeby ustawić opcję tłumaczenia w ustawieniach!)

Pacjenci po urazie rdzenia kręgowego, m.in. po wypadkach komunikacyjnych lub różnego typu upadkach, często tracą możliwość wykonywania skoordynowanych ruchów dłoni. Nie są w stanie pisać, utrzymywać w rękach szczoteczki do zębów czy nawet zwykłego kubka. Odzyskanie sprawności ma dla nich kluczowe znaczenie. Mogłoby znacznie poprawić ich komfort życia i sprawić, że staliby się niezależni.

Nadzieja dla sparaliżowanych – czy wkrótce ich kończyny będą mogły być sprawne?

U ludzi większość urazów rdzenia kręgowego występuje na poziomie szyi i dotyczy wszystkich czterech kończyn. Rodzaj uszkodzeń kręgosłupa w przypadku szczurów poddanych przez naukowców skutecznej terapii genowej wykazywał ścisłe podobieństwo do tych uszkodzeń, na które cierpią ludzie, dlatego nadspodziewanie pozytywne rezultaty nowej metody leczenia dają spore nadzieje dla osób sparaliżowanych.

Jak przekonuje Emily Burnside z Instytutu Psychiatrii, Psychologii i Neurologii King's College London:

Szczury i ludzie używają podobnej sekwencji skoordynowanych ruchów, kiedy sięgają i chwytają przedmioty. Stwierdziliśmy, że kiedy terapia genowa została włączona na dwa miesiące, szczury były w stanie dokładnie dosięgnąć i chwycić w łapki małe granulki cukru. Zaobserwowaliśmy również u nich znaczący wzrost aktywności rdzenia kręgowego, co sugeruje, że w sieci komórek nerwowych gryzoni powstały nowe połączenia.

Zrzut ekranu 2018-06-15 o 11.03.17

fot. Shutterstock

Rewolucyjne efekty nowej metody aktywacji genów, które mogą pomóc odzyskać sprawność sparaliżowanym

Wyniki badań naukowców z King's College London opublikowano na łamach prestiżowego czasopisma "Brain". Dzięki współpracy z badaczami z Holandii udało się doprowadzić do pokonania problemu z rozpoznawaniem mechanizmu zmiany genu przez układ odpornościowy. W tym celu trzeba było zastosować specjalny "gen ukryty", który maskuje i dosłownie "ukrywa" zmiany genetyczne przed systemem immunologicznym.

Profesor Joost Verhaagen z Holenderskiego Instytutu Neuronauki wyjaśnia, że:

Po raz pierwszy udało się wykazać, że użycie tzw. przełącznika genowego (stealth on/off) może być skuteczne także w przypadku zwierząt. Stanowi to ważny krok w rozwoju terapii genowej urazów rdzenia kręgowego.

Miliony sparaliżowanych ludzi ma szansę na to, że odzyska władzę nad unieruchomionymi kończynami?

Kiedy więc można liczyć na to, że uda się zastosować innowacyjną metodę leczenia wśród sparaliżowanych ludzi?

Naukowcy nie kryją, że na razie nowa terapia genowa nie jest jeszcze gotowa na to, by rozpocząć próby kliniczne na ludziach. Mimo że badacze wiedzą już jak "włączać" i "wyłączać" te geny, które są im do tego potrzebne, to jednak zauważono, że nawet po wyłączeniu niewielka część genów pozostaje aktywna. Obecnie działania naukowców skupiają się na tym, by uskutecznić całkowite wyłączanie genu. Zależy im też na tym, by doprowadzić do wytwarzania większej ilości enzymu wpływającego na bliznę powstałą przy urazach kręgosłupa i wykorzystywaną podczas terapii genowej.

Jeśli się to uda, będzie można rozpocząć badania kliniczne na innych gatunkach a w przyszłości – także na ludziach. Eksperci uważają jednak, że szanse na to są całkiem spore. Dr Mark Bacon z organizacji charytatywnej Spinal Research komentując ostatnie doniesienia badaczy z King's College London dla BBC powiedział, że:

Dane potwierdzone za pomocą nowej metody są jednymi z najbardziej fascynujących, jakie widziałem do tej pory i wskazują na to, że przywrócenie sprawności kończyn górnych po paraliżu jest możliwe. Dzięki temu można liczyć na to, że wkrótce uda się zmienić życie milionów ludzi na całym świecie, którzy każdego dnia zmagają się z konsekwencją uszkodzeń rdzenia kręgowego.

TO CIĘ ZAINTERESUJE:

źródło: King's College London/BBC/The Guardian/Brain – The Journal of Neurology

______

zdrowie.radiozet.pl/π