Chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową bez leku ratującego im życie

04.07.2017 18:25

Polska jest jedynym krajem w tej części Europy, w którym leki dla około 100 osób cierpiących na przewlekłą białaczkę limfocytową nie są refundowane. Na nowej liście zabrakło ibrutynibu - leku ratującego życie chorym z mutacją 17 p i TP 53. Przeciwni tej decyzji są hemtatolodzy oraz organizacje pacjenckie.

Chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową bez leku ratującego im życie fot. IAN WALDIE/East News

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęściej rozpoznawanym rodzajem białaczki u dorosłych - stanowi 25-30% wszystkich białaczek. Według danych NFZ z 2015 roku w Polsce na PBL cierpi około 16,7 tys. chorych - przeważnie osób starszych. W 70 proc. przypadków rozpoznawana jest u pacjentów powyżej 65. roku życia, u których ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem i częściej dotyka mężczyzn niż kobiety.

Ten rodzaj nowotworu zwykle nie daje niemal żadnych objawów, dlatego zwykle wykrywany jest przypadkowo, podczas rutynowych badań krwi, gdy zostanie potwierdzony niedobór prawidłowych krwinek. Szanse na przeżycie pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową należą do najniższych wyników na naszym kontynencie - nawet w obrębie samej Europy Środkowej i Wschodniej.

U chorych z agresywną postacią białaczki dochodzi do mutacji 17 p i TP 53, przez co ich organizmy nie reagują na standardowe leki, stosowane w przypadku pozostałych typów tego nowotworu. Jak tłumaczy prof. Krzysztof Giannopoulos - kierownik Zakładu Hemotologii Doświadczalnej - do tej grupy kwalifikuje się w Polsce ograniczona liczba pacjentów, około 50-100 osób, których średnia wieku wynosi 73 lata.

Niezbędna jest im tzw. terapia celowana. Do końca życia powinni przyjmować lek o nazwie Imbruvica (ibrutynib). Tabletki te są obecnie najskuteczniejszym sposobem na to, by pomóc osobom cierpiącym na przewlekłą białaczkę limfocytową. Niestety zabrakło ich na obowiązującej od 1 lipca liście leków refundowanych. Dlaczego?

Osoby starsze cierpiące na agresywną postać białaczki bez szans na leczenie

STARZEC
fot. maxlkt, pixaby.com, CC0 Public Domain

21 czerwca opublikowano opinię Rady Przejrzystości (organu doradczego ministerstwa zdrowia) - wskazującą terapię ibrutynibem, jako leczenie przełomowe dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Niestety rada ta jednocześnie negatywnie zaopiniowała finansowanie leczenia za pomocą tego leku dla wąskiej grupy chorych - z mutacją 17 p i TP 53 - z czym nie zgadza się Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która uznała, że:

"

Zasadne byłoby rozważenie ograniczenie wnioskowanej populacji docelowej do pacjentów z obecnością delecji 17 p i TP 53. "

Działania te doprowadziły do tego, że ibrutynib, który do końca życia powinni przyjmować pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową, nie znalazł się na liście leków refundowanych, obowiązującej od 1 lipca 2017 roku.

Ministerstwo Zdrowia wyjaśniło nam, że:

"

Po zapoznaniu się z dokumentacją przygotowaną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, minister zdrowia zwrócił się do Prezesa Agencji z prośbą o uzupełnienie przesłanych materiałów o opinię Prezesa w zakresie oceny skuteczności klinicznej i praktycznej, bezpieczeństwa stosowania, efektywności kosztowej oraz wpływu na budżet płatnika publicznego w wyniku objęcia refundacją leku Imbruvica (ibrutynib) w ramach programu lekowego: Ibrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. "

Co to oznacza? Organizacje pacjenckie zrzeszające chorych na nowotwory krwi w Polsce tłumaczą, że aktualnie dla pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej nie jest refundowana żadna z nowoczesnych drobnocząstecznowych terapii celowanych. Przez to, że preparat ibrutynib nie został włączony na listę leków refundowanych, chorzy z mutacją 17 p i TP53 zostają pozbawieni możliwości leczenia, co jest w ich przypadku śmiertelnie niebezpieczne.

Brak refundacji to dla chorych wyrok śmierci

Jak wyjaśnia nam prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii - sprawa dotyczy ograniczonej, dokładnie zdiagnozowanej liczby pacjentów, dla których w przeciwieństwie do pozostałych chorych na białaczkę - nie ma innego sposobu na leczenie, dlatego powinno być to wzięte pod uwagę.

Podobnego zdania jest Jacek Gugulski z Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi, reprezentujący Stowarzyszenie PBS (który sam choruje na przewlekłą białaczkę szpikową) potwierdza, że:

"

Sytuacja jest dramatyczna. Pacjenci lub ich rodziny dzwonią do nas w sprawie problemu z dostępem do preparatu ibrutynib. Lekarze mówią im, że skończyła się już dla nich możliwość leczenia. "

dziadek
fot. maxlkt, pixaby.com, CC0 Public Domain

Jacek Gugulski zdradza, że miał okazję uczestniczyć w debacie z podsekretarzem stanu Ministerstwa Zdrowia - Markiem Tombarkiewiczem - który wypowiadał się pozytywnie o możliwości sfinansowania preparatu ibrutynib dla najbardziej potrzebujących chorych. Niestety - nie wiedzieć czemu lek ten nie znalazł się na lipcowej liście refundacyjnej- wyjaśnia Guglski. Jego zdaniem spowoduje to, że:

"

Pacjenci, którzy nie mają już innych opcji terapeutycznych, będą umierać na rękach lekarzy. "

Lęk o lek

lek
fot. Victor, flickr.com, CC BY 2.0

- Myślę, że jest to gra na zwłokę Ministerstwa Zdrowia - przekonuje Jacek Gugulski. - Dla mnie ta decyzja nie pozostawia złudzeń. Odwleczenie rozwiązania sprawy dostępu do leku dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową to po prostu dramat - dopowiada tłumacząc, że:

"

W praktyce oznacza to kolejne pół roku, przez które pacjenci pozostaną bez dostępu do leku umożliwiającego im normalne funkcjonowanie, jaki powinni przyjmować do końca życia - dla nich to wyrok śmierci. "

Reperentujący Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową i Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi Jacek Gugulski wyjaśnia, że w Unii Europejskiej tylko Polska i Cypr nie oferują pacjentom cierpiącym na przewlekłą białaczkę limfocytową dostępu do preparatu ibrutynib.

Niestety problem ten dotyczy głównie osób starszych - ludzi około 70. roku życia - przeważnie mężczyzn. O nich upominać mogą się tylko organizacje walczące o ich prawa. Nie zabiorą tu głosu płaczące matki dzieci z ogolonymi główkami, które straciły włosy z powodu choroby. Los takich pacjentów jest uzależniony od decyzji urzędników, którzy - często mimo dobrych chęci - zwlekają z podjęciem działań, które mogłyby zmienić sytuację tych, którzy nie mają już siły na to, by walczyć o swoje prawa.

Zagłosuj

Czy uważasz, że preparat ibrutynib ratujący życie chorym na przewlekłą białaczkę limfocytową powinien być w Polsce refundowany?

chory
fot. maxlkt, pixaby.com, CC0 Public Domain

________

zdrowie.radiozet.pl/π

Oceń