Amerykanie mają nowy lek na raka. Cofa objawy zmian nowotworowych!

01.09.2017 16:55

Historyczna decyzja Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Dopuszczono do użytku lek stosowany w terapii genowej, który pobudza układ odpornościowy organizmu pacjentów do walki z rakiem. Choć jego efekty są rewelacyjne, przeszkodą dla chorych może być jego cena, szacowana na 475 tys. dolarów (1,7 mln zł).

Amerykanie mają nowy lek na raka. Cofa objawy zmian nowotworowych!

fot. fot. Novartis

Lek, który cofa nowotwory u 83 proc. chorych

U 83 proc. pacjentów z ostrą białaczą limfoblastyczną objawy złośliwego nowotworu cofnęły się na minimum 3 miesiące po podaniu im leku Kymriah, produkowanego przez koncern Novartis. Choć długofalowe efekty nowego preparatu nadal są analizowane, lekarze są pod ogromnym wrażeniem jego działania. Wyniki testów klinicznych były na tyle przekonujące, że przeszły pozytywnie weryfikację Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (US Food and Drug Administration, FDA).

Reprezentujący FDA dr Scott Gottlieb ogłosił w rozmowie z BBC, że:

"

Przekroczyliśmy kolejną granicę w medycynie dając komórkom szansę na zaprogramowanie ich w taki sposób, by same zwalczały nowotwór. Terapie genowe i komórkowe dają szansę na zmodyfikowanie systemu immunologicznego do unicestwiania chorób, które dotąd wydawały się nieuleczalne. "

Rewolucja w medycynie: czy mamy już lek na raka?

Ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęstszą chorobą nowotworową wśród najmłodszej grupy Amerykanów. Każdego roku diagnozowana jest u ponad 3,1 tys. pacjentów poniżej 20 roku życia. Na leczenie dotychczasowe metody leczenia reagowało tylko od 15 do 20 proc. chorych.Terapia genowa przy wykorzystaniu Kymriah mogłaby zmienić te statystyki. Amerykańska Agencja Żywności i Leków dopuściła go do użycia wśród pacjentów do 25. roku życia.

Niestety wprowadzenie do naszego organizmu nowych informacji genetycznych, sprawiających, że nasze komórki "zaprogramowywane" są w taki sposób, by samoistnie zwalczać np. raka, nie jest jeszcze do końca poznane. Podczas uwalniania cytokin, czyli cząsteczek białkowych wpływających na pobudzenie komórek biorących udział w tzw. odpowiedzi odpornościowej, nowy lek może bowiem prowadzić do wielu skutków ubocznych (od dreszczy i duszności po skurcz oskrzeli, obrzęk naczynioruchowy czy problemy neurologiczne, niedociśnienie, niedobór tlenu w tkankach bądź uszkodzenia nerek), co w przypadku młodszych pacjentów może być niebezpieczne (niewykluczone, że proces ten może prowadzić nawet do szybszej śmierci).

Jak to działa?

* (Chcesz oglądać filmik z polskimi napisami? Pamiętaj, żeby ustawić opcję tłumaczenia w ustawieniach!)

Lek zawiera zmodyfikowane limfocyty T, które najpierw trzeba pobrać od chorych a potem wysłać do laboratorium Novartis. Tam podlegają modyfikacji genetycznej i dodaje się do nich nowe geny z receptorami antygenowymi (CAR). To właśnie dzięki nim organizm chorych może samoistnie zwalczać komórki białaczki, zawierające w sobie antygen CD 19.

Niestety antygen ten jest również obecny w nie tylko w "chorych" komórkach, ale także w tych "zdrowych" - np. w limfocytach B, odpowiedzialnych za produkowanie antyciał dla układu immunologicznego. Podczas tego typu terapii genowej wzrasta więc ryzyko infekcji, które mogą być kolejnym zagrożeniem dla osłabionego chorobą organizmu pacjentów.

Śmiertelnie chore dziecko po terapii nowym lekiem od 5 lat nie ma żadnych objawów nowotworu

Mimo wszystkich obaw, terapia nowym lekiem wydaje się obiecująca. Dr Stephen Grupp ze szpitala dziecięcego w Filadelfii przekonuje, że udało się już wyleczyć za jego pomocą jedno dzieci, które było przez niego leczone. Choć uważano, że niepełnosprawny pacjent jest umierający, od ponad 5 lat nie ma żadnych objawów nowotworu. Jak przekonuje dr Grupp - nigdy w swojej karierze medycznej nie spotkał się z takim przypadkiem.

Oprócz skutków ubocznych największą przeszkodą w rozpowszechnieniu leku jest też jego cena. Terapia przy użyciu preparatu Kymriah wyceniana jest na 475 tys. dolarów, czyli ok. 1,7 mln zł. Tyle w przeliczeniu na złotówki może więc teraz kosztować życie pacjentów z białaczką limfoblastyczną.

źródło: BBC/New York Times/CNN/Forbes/Bloomberg

________

zdrowie.radiozet.pl/π